Söker godkännande – efter studie med två patienter

Bolagets ansökan kan bli ett slags prövosten för den nya policy som USA:s läkemedelsmyndighet FDA aviserat för att öppna nya vägar för skräddarsydda genterapier.

Nyligen signalerade myndigheten i en vägledning att små, välkontrollerade studier i vissa fall ska kunna räcka för godkännande. Det handlar framförallt om individanpassade behandlingar för sällsynta och livshotande genetiska sjukdomar, där patientgrupperna ofta är så små att klassiska fas III-studier inte går att genomföra, som Life Science Sweden tidigare rapporterat.